AI驱动药物研发

多客科技

作者：微信文章
AI不仅加速药物发现与临床试验设计，也深刻改变了药物开发全流程的决策模式。借助AI技术，药物研发有望实现成本显著降低、效率有效提升，并进一步提高整体成功率。

AI加速老药新用研发

老药新用（Drug Repurposing）是 AI 展现卓越潜力的重要领域。其典型应用包括：

🟦 预测新靶点：快速识别已知药物可能作用的新生物学机制；

🟦 整合真实世界数据：高效筛选电子病历、患者登记库等海量信息；

🟦 发掘新获益人群：精准定位对药物有潜在响应的新患者群体。

尽管 AI 能大幅提升老药新用研发效率，我们仍需理性看待其优势与局限。AI 的突出优势在于能自动化处理海量数据，包括药物安全性信息、文献与超适应症使用中的初步疗效数据，以及现有监管批准信息。

但在老药新用研发过程中，也需注意以下几点：

🔴 安全性数据有限：现有安全性数据可能仅针对特定人群或原适应症；

🔴 风险获益比变化：在新目标人群中，药物的风险与获益关系可能发生显著变化，原有安全数据未必适用；

🔴 疗效数据外推受限：原有疗效数据可能仅限于原适应症人群，在新患者群体中未必成立；

🔴 监管要求更新：如果药物的上市时间较早，现行监管要求可能已发生变化，需补充新的数据以弥补信息空白。



AI赋能新药发现

AI 可广泛应用于靶点识别、优先级排序、化合物筛选与设计，以及非临床研究等多个环节。

此外，AI 还可助力模型引导的药物研发（MIDD），例如构建高度复杂的药代动力学/药效学（PK / PD）模型，有效整合非临床与临床数据，为研发决策提供有力支持。



AI优化临床试验

在临床研发阶段，AI 能够分析来自干预性研究、非干预性研究，以及真实世界数据的海量信息。

AI 可支持并优化研究中心筛选、患者入组、受试者分层、给药方案设计、依从性与留存管理，以及数据质量管理与分析工作等多个环节。

同时，AI还能辅助终点判断与安全性监测。



AI辅助化学、生产与质量控制（CMC）

在化学、生产与质量控制（CMC）领域，AI可用于优化生产工艺、加强过程控制、实现实时监测与维护，并通过分析生产趋势，持续提升产品一致性与质量可控性。

AI 正从辅助工具演进为推动行业变革的核心引擎。无论是在加速老药新用研发，还是突破新药研发瓶颈方面，AI 都在不断拓展药物研发的边界。



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